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【明天10-11点】

每周五上午9点半，王婷文（化名）都要带4岁的女儿婷婷到浙江省儿童医院输液。

35ml液体药品融入65ml生理盐水，要输4个多小时。这种来自美国的创新药每次药费超5万元，其中的活性酶成分可以降解婷婷体内堆积的黏多糖，阻止它对婷婷身体的侵蚀。

但它并不能治愈婷婷。作为一名黏多糖贮积症患儿，她体内的基因发生了突变。在没有更先进的基因疗法问世前，她将不得不终身使用这种来自体外的酶替代品。

一年200多万药费，且需终身使用。对于黏多糖贮积症患者家庭来说，这是一场望不见尽头的战斗。

婷婷是王婷文的第二个女儿。

2019年春节后，她发现婷婷的胸骨前凸，怀疑是“鸡胸”，带她来到浙江省儿童医院检查。拍完胸片，王婷文一直等到下午，直到医生在诊室里告诉她，婷婷疑似患有黏多糖贮积症（MPS）。

在2018年国家发布的《第一批罕见病目录》里，MPS排在第73位。

这是一种总发病率约在2.5万分之一的罕见遗传病，身体里无法代谢的黏多糖会堆积在细胞、血液和结缔组织中，造成渐进性、永久性的细胞损伤。患儿生长发育迟缓，随着病情发展累及心脏、骨骼、关节、呼吸系统和中枢神经系统等，直至全身系统被压垮。

在上海新华医院，婷婷进一步被确诊为MPSIV型。这种亚型的发病率约为30万分之一，最显著的特征是骨骼畸形。

王婷文查阅了大量资料，1米左右的身高，坐在轮椅上，面部扁平、X型腿、驼背、鸡胸......网上的图片不断暗示着女儿未来可能的命运，王婷文甚至想过一死了之。

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